偏头痛（Migraine）是一种出现反复轻度或重度头痛的慢性疾病，通常伴有各种自主神经系统症状。通常这种头痛为单侧性质（仅涉及一侧头部），并伴有搏动，可持续2-72小时。相关症状可能包括恶心、呕吐、对光线更加敏感、对声音更加敏感，且肢体活动会加重疼痛的感觉。

其中，三分之一的偏头痛患者均能感到病症先兆：短暂的视觉、感觉、语言或肢体障碍都意味着头痛即将发作，被称为先兆性偏头痛。而更多的患者主要为无先兆性。

一项系统回顾和荟萃分析报告说，几种偏头痛疗法与短期疼痛结果的改善有关，证据的强度各不相同。

目前，普遍认为偏头痛的病因是环境因素和遗传因素的综合作用所致。其中，近7成患者都有遗传因素的原因。同时，激素水平的波动也可能是一个因素：在青春期之前，受到偏头痛影响的男童比女童要稍多；但在此之后，受到偏头痛影响的女性则比男性要多出两至三倍。同时，通常在怀孕期间，偏头痛的影响会减弱。

尽管目前有治疗偏头痛的预防性药物可用于减少偏头痛发作的频率，但许多患者对这些治疗没有反应或无法忍受。一项回顾法国、德国、日本和美国偏头痛患者治疗的研究表明，43%的偏头痛预防性药物治疗患者有药物失败或更换药物的病史。

此前，一项III期试验显示，静脉注射依托珠单抗（Vyepti），一种被批准用于预防偏头痛的抗降钙素基因相关肽（CGRP）抗体，在偏头痛发作时开始使用显示出疗效。这两项研究都在《美国医学会杂志》上进行了报道。

为了评价在偏头痛发作时开始使用托珠单抗的疗效和相关的不良事件，来自美国的科学家开展了相关研究，结果发表再次发表于JAMA上。

2019.11.04-2020.07.08期间，在美国和格鲁吉亚国家的47个临床中心进行的3期、多中心、平行组、双盲、随机、安慰剂对照试验。参与者（18-75岁）有超过1年的偏头痛病史，并且在筛查前3个月内每月有4至15天偏头痛，在中度至重度偏头痛发作期间接受治疗。

干预组予以托珠单抗100mg（n = 238）治疗，安慰剂组予以同等量的安慰剂（n = 242），两组分别在中重度偏头痛发病后1至6小时内静脉注射。主要的终点事件是头痛或伴随症状（恶心、畏光或畏声）消失的持续时间。次要终点是在输液开始后2小时内无头痛伴随症状的发生。

在480名接受随机治疗的患者中（平均年龄44岁；84%为女性），476人完成了研究。与安慰剂组相比，托珠单抗组明显地更快地摆脱了头痛烦恼（中位数，4h vs 9h；OR=1.54）和相应的伴随症状（2h vs 3h；OR=1.75）。在输液后2小时，托珠单抗组和安慰剂组头痛的自由度分别为23.5%和12.0%（组间差异=11.6%；RR=2. 27），没有伴随症状的比例分别为55.5%和35.8%（组间差异=19.6% ；RR=2.25）。同时，结果在输液后4小时仍有统计学意义。

此外，与安慰剂患者相比，依托单抗组在24小时内使用抢救药物的患者明显减少（分别为31.5% vs 59.9%；组间差异=-28.4%；OR=0.31）。10.9%的依托单抗组和10.3%的安慰剂组发生了治疗相关不良事件；最常见的是超敏反应（依托单抗，2.1%；安慰剂，0%）。但没有发生治疗突发的严重不良事件。

综上，依托珠单抗治疗显著减少了头痛发作并缩短了症状缓解的时间。